Klinische Studien ermöglichen den medizinischen Fortschritt – und sie eröffnen Menschen mir schweren Krankheiten die Möglichkeit einer innovativen Therapie. Vier Expertinnen und Experten berichten über die Chancen der klinischen Forschung.
Susanne Busta: Nein, natürlich nicht. Es gibt in der Medizinwelt wohl kaum etwas strenger Kontrolliertes als eine klinische Studie. Ich bekomme durch die Studie die Chance auf eine innovative Therapie, die es bisher nicht auf dem Markt gibt. Dabei bin ich auf Augenhöhe in Gesprächen mit meinem behandelnden Arzt. Alle Studien werden durch unabhängige Stellen wie Ethikkommissionen und Behörden überwacht. An dem Vorurteil ist also nichts dran.
Sigrid Viergutz: Neueste Daten zeigen, dass die allgemeine Akzeptanz in der Gesellschaft recht hoch ist. Das Problem scheint eher zu sein, dass viele Menschen gar nicht wissen, dass es klinische Studien überhaupt gibt – oder wie sie an einer teilnehmen können. Und sicher, es gibt auch Vorbehalte. Oft hören wir allerdings, dass weniger die Patienten in Sorge sind als deren Angehörige. Nach dem Motto: Was passiert da genau? Müssen wir jedesmal dabei sein? Die Patienten selbst vertrauen meistens ihrem Arzt oder ihrer Ärztin.
Viergutz: Wenn es sich um eine sehr schwere Krankheit handelt, ist eine neue Therapie oft der letzte Strohhalm. Viele Patienten wollen damit aber auch dem medizinischen Fortschritt dienen.
Viergutz: Meistens, ja. Zunehmend informieren sich die Menschen aber auch auf Websites darüber, welche Studien gerade laufen und rufen dann an, dass sie daran teilnehmen möchten.
Holger Krönig: Vor allem deshalb, weil Wissenschaft und pharmazeutische Unternehmen den Behandlungsstandard ständig verbessern wollen. Wir haben in den vergangenen Jahren einen enormen Fortschritt in vielen Bereichen gesehen. Aber nach wie vor ist der Bedarf nach neuen Therapien nicht gestillt. So sprechen häufig nicht alle Patienten auf die verfügbaren Therapien optimal an. Bestimmte Subgruppen, die bisher noch schlecht reagieren, kann man in diesen Studien gezielt mit neuen Medikamenten adressieren. Das ist eine große Chance für diese Patienten.
Ahmed Khalifa: Das geht quer durch alle Bereiche. Klinische Forschung ist einfach der wichtigste Weg, wie wir Innovationen erreichen. Und überall brauchen wir mehr Teilnehmer.
Viergutz: Am Anfang findet eine sehr ausführliche Eingangsuntersuchung statt, mit vielen Tests, die in der normalen Praxis gar nicht vorkommen. Da werden Marker und Laborwerte bestimmt, die sonst nicht Standard sind. Die Patienten werden in einem bestimmten Studienzentrum betreut. Vor allem muss man nicht auf einen Termin warten, sondern hat einen Ansprechpartner, der Bescheid weiß und sich kümmert. Manche Patienten gehen jahrelang in ihr Studienzentrum und fühlen sich dort sehr gut aufgehoben. Manche sind sogar traurig, wenn die Studie zu Ende ist.
Viergutz: Nebenwirkungen kann es natürlich immer geben, bei zugelassenen Medikamenten genau wie bei solchen, die in der Erprobung sind. Bei einer klinischen Studie kann man dann sofort das Studienzentrum kontaktieren und sich dort beraten lassen, ob man etwas unternehmen muss. Man wird sofort aufgefangen.
Khalifa: Die Nebenwirkungen sind natürlich auch ein Grund, warum diese Studien gemacht werden. Wir möchten sehen, wie die Wirksamkeit ist und wie die Sicherheit gewährleistet wird.
Busta: Oft geht es um Krebserkrankungen, zum Beispiel um ein Melanom oder um Lungenkrebs. Die Teilnehmer sind häufig in diesem Zusammenhang schon austherapiert. Das heißt, es stehen nur noch wenige Behandlungsoptionen zur Verfügung. Nun informiert mich als Patientin mein Arzt über eine mögliche Studienteilnahme. Das ist in der Regel ein sehr langes Aufklärungsgespräch, nach dem ich noch Informationsmaterial mit nach Hause bekomme. Danach kann ich erstmal drüber schlafen und mich mit meinen Angehörigen austauschen. Wenn ich mich für eine Teilnahme entschieden habe, beginnen die Eingangsuntersuchungen, bei denen viele Daten, etwa radiologische Parameter erhoben werden, bevor dann die tatsächliche Behandlung beginnt. Im besten Fall kann diese lebensrettend sein. Gerade in der Onkologie gibt es mittlerweile Patienten, die teilweise seit acht Jahren in der Nachbeobachtung einer klinischen Studie sind. Denen hat man damals eigentlich keine Chance gegeben.
Khalifa: Es beginnt mit der Präklinik, also bevor die eigentlich Studie losgeht. Hier wird zum Beispiel an Zellkulturen getestet, ob das Medikament für die klinische Phase schon bereit ist. Dann kommen die verschiedenen Phasen der klinischen Entwicklung. In der ersten Phase geht es vor allem um Verträglichkeit und Sicherheit. Das Medikament wird hier einer kleinen Gruppe von Patienten – beziehungsweise je nach Erkrankungsbereich – auch gesunden Probanden gegeben. In Phase 2 wird dann in einer etwas größeren Gruppe von Patienten die Sicherheit und Verträglichkeit und die Wirksamkeit untersucht. Dann folgen die großen Phase 3-Studien, bei denen man mit einer bestimmten Sicherheit sagen kann, ob das Medikament auch wirkt und weiterhin die Verträglichkeit evaluiert. Danach geht es in die Zulassungsverfahren.
Khalifa: Es kommt immer auf das Medikament an, aber im Durchschnitt sprechen wir von zehn Jahren.
Krönig: Ja, von Anfang an. Der Prozess beginnt mit einer starken präklinischen Phase, noch bevor es überhaupt um Menschen geht. Dabei werden verschiedene Situationen simuliert, und das alles wird sehr stark kontrolliert. Wenn man die letzten Jahre betrachtet, kann man feststellen, dass es so gut wie keine Überraschungen gegeben hat, wenn das Medikament dann zum ersten Mal tatsächlich am Menschen getestet worden ist. Das ist sehr positiv.
Busta: Bevor ich eine klinische Studie starten kann, muss ich sie zur offiziellen Prüfung einreichen. Das heißt, es gibt einen Check durch die zuständige Arzneimittelbehörde und es gibt einen weiteren durch eine Ethikkommission. Die Behörden schauen eher auf den wissenschaftlichen Teil, die Ethikkommission bildet eher die Patientenseite ab, schaut auf Patientenrechte und wie die Patienten aufgeklärt werden. Auch Datenschutz spielt eine Rolle. Die Studie wird nur genehmigt nach Review aller Daten, die bis dahin erarbeitet worden sind.
Busta: Es gibt immer ein festes Ablaufschema. Als Patientin weiß ich zum Beispiel, alle vier Wochen gehe ich in die Praxis, alle acht Wochen gibt es ein Röntgenbild oder ein CT. Immer wieder diskutiere ich mit meinem Arzt den Behandlungsfortschritt. Ich werde über Nebenwirkungen befragt. Es gibt oft auch einen Fragebogen, wie ich im täglichen Leben zurechtkomme. Zu all dem muss ich keinen Termin vereinbaren, sondern diese werden für mich organisiert. Es steckt ein Automatismus dahinter.
Viergutz: Manche Patienten klagen, dass sie für die Teilnahme viel reisen müssen. Eine typische klinische Studie in Deutschland findet an etwa 15 Studienzentren statt, oftmals an Unikliniken und damit in größeren Städten. Für Menschen, die mehr im ländlichen Raum wohnen, sind sie oft schwerer erreichbar. Das sind Hürden, die wir abbauen müssen.
Krönig: Manches müssen wir auch besser kommunizieren. Zum Beispiel denken viele Menschen, dass sie während einer Studie entweder ein innovatives Medikament testen – oder nur ein Placebo bekommen. Das stimmt so nicht. Das neue Medikament wird in der Regel immer verglichen mit der derzeit besten Therapie. Sollte in bestimmten Fällen, zum Beispiel wenn es keine zugelassene Standardtherapie gibt, aus methodischen Gründen der Vergleich zu einem Scheinmedikament nötig sein, haben die Patienten in der Regel immer die Möglichkeit, nach einer bestimmten Zeit von der Placebo- in die Behandlungsgruppe zu wechseln. Man bekommt also in jedem Fall eine sehr gute Behandlung und profitiert zudem von der engmaschigen klinischen Kontrolle und Versorgung in den Studien.
Busta: Ich denke, es gibt zwei Strategien. Zum einen muss die breite Bevölkerung besser informiert werden. Zum Beispiel durch die Bundeszentrale für gesundheitliche Aufklärung. Zum anderen sollten die behandelnden Ärzte aktiver werden. In regionalen Krankenhäusern werden Studien oft nicht angeboten. Das hängt auch mit dem Alltag der Ärzte zusammen, der sehr durchgetaktet ist. Da hat man gar nicht die Zeit, sich auf einer Studienwebsite umzusehen.
Viergutz: Auch wir als Pharmaindustrie können viel tun. Maximal patientenfreundlich wäre es, wenn es eine firmenübergreifende Datenbank in Deutschland gäbe, auf die Patienten und ihre Angehörigen zugreifen können. Daran arbeiten wir.
Krönig: Sehr wichtig ist auch die Arbeit der Patientenorganisationen. Deren Ziel ist, dass die Patientinnen und Patienten immer mündiger werden. Dass sie mit gezielten Informationen ihre Diagnosen und Arztbriefe verstehen können.
Khalifa: Es gibt viel Bürokratie bei diesem Thema. Wobei das Medizinforschungsgesetz, das im Oktober 2024 in Kraft getreten ist, einige Verbesserungen bringt. So werden Genehmigungsverfahren beschleunigt und vereinfacht. Das ist eine gute Entwicklung.
Busta: Das größte Hindernis sind hierzulande oft die Verträge. Sie müssen wissen, eine Phase 3-Studie findet weltweit statt, man benötigt dafür zum Beispiel 1000 Patienten. Es gibt dabei keine Patientenkontingente für ein bestimmtes Land. Das heißt, je schneller ich mit der Vorbereitung fertig bin, desto eher sind die Patienten meines Landes in der Studie drin. Und hier sieht es in Deutschland nicht gut aus. Einen Vertrag mit einer Universitätsklinik auszuhandeln, dauert oft 250 bis 300 Tage. Das geht zum Beispiel in Spanien, wo es staatlich vorgegebene Musterverträge und eine maximale Vertragsverhandlungszeit von sechs Wochen gibt, deutlich schneller.
Krönig: Ohne Studien gibt es keine Innovation. Jede Innovation baut auf der vorherigen Innovation auf.
Krönig: Beim malignen Melanom, also bei Hautkrebs, lag das Fünf-Jahres-Überleben in den 70er-Jahren bei 60 Prozent. Jetzt liegt es bei 90 Prozent. Das heißt, ohne klinische Studien gibt es keinen medizinischen Fortschritt.
Dr. med. Holger Krönig leitet als Country Medical Head Germany die medizinische Organisation beim Pharmaunternehmen Bristol Myers Squibb. Er kam 2016 zum Unternehmen, zunächst als Medical Director für Onkologie und Hämatologie in Deutschland. Seitdem trägt er in verschiedenen Positionen zur Verbesserung der Patientenversorgung bei. Holger Krönig ist promovierter Internist, Facharzt für Hämatologie und Onkologie sowie approbierter Apotheker.
Susanne Busta ist Leiterin des Bereichs Regional Clinical Operations bei Bristol Myers Squibb. Mit ihrem Team ist sie für die operative Durchführung klinischer Studien in Deutschland, Österreich und in der Schweiz verantwortlich. Seit 2022 ist sie eine der Vorsitzenden der Expertengruppe Klinische Entwicklung des Verbandes der forschenden Pharmaunternehmen (vfa) in Deutschland. Susanne Busta hat einen Master in klinischer Forschung.
Dr. Ahmed Khalifa ist Country Medical Director beim Pharmaunternehmen MSD Sharp & Dohme GmbH in München. Er hat in Kairo Medizin studiert und sich auf Gastroenterologie spezialisiert. Nach sechsjähriger klinischer Tätigkeit an der Universität Kairo und an der Charité in Berlin wechselte er in die Pharmaindustrie, wo er nun seit 15 Jahren tätig ist. Seit 2014 arbeitet Ahmed Khalifa bei MSD in verschiedenen Positionen.
Sigrid Viergutz ist als Executive Director Clinical Research bei MSD für die klinischen Studien in Deutschland, Österreich und in der Schweiz zuständig. Als Head of Clinical Operations arbeitet sie derzeit mit etwa 650 klinischen Prüfzentren und den dortigen Studienteams zusammen und verantwortet die Durchführung von klinischen Studien in Deutschland im Rahmen von globalen Entwicklungsprogrammen. Sie ist Diplom-Statistikerin und hat einen Abschluss als Executive MBA von der Copenhagen Business School.
Jeder, der für die jeweilige Studie geeignet ist. Man wird umfassend aufgeklärt und muss den Ablauf der Studie verstanden haben. Die Kosten für die Studie werden von den Unternehmen übernommen.
Jede Teilnehmerin und jeder Teilnehmer wird engmaschig betreut. Sollte eine Unverträglichkeit auftreten, wird das im Prüfzentrum sehr schnell erkannt und behandelt.
Ja, aber es handelt sich nur um eine Aufwandsentschädigung. Der primäre Grund, um an einer Studie teilzunehmen, ist die Chance, eine innovative Therapie zu bekommen oder die Wissenschaft mit voranzutreiben, nicht die Vergütung.
Jedes Medikament, egal ob zugelassen oder in der klinischen Entwicklung, kann Nebenwirkungen haben. Wenn eine Nebenwirkung auftritt, ist man als Studienteilnehmer sehr gut aufgehoben. Nötige Maßnahmen können in der Regel sehr schnell ergriffen werden.
